Pesquisadores liderados por Randall Platt da ETH Zurich desenvolveram um método para modificar geneticamente células individuais em animais. Esse avanço permitirá que os cientistas estudem os efeitos de múltiplas alterações genéticas em um único experimento. Os resultados deste estudo foram publicados na revista Nature.

Para realizar essa pesquisa, os cientistas utilizaram vírus adeno-associados (AAVs) para informar as células dos camundongos sobre quais genes deveriam ser modificados usando as “tesouras genéticas” CRISPR-Cas. Cada partícula viral continha instruções para direcionar e destruir um gene específico, e os camundongos foram infectados com uma mistura de vírus contendo diferentes instruções de destruição gênica. Dessa forma, os pesquisadores conseguiram desativar diferentes genes nas células cerebrais.

A equipe focou em 29 genes na região cromossômica responsável pela síndrome da deleção 22q11.2, uma doença genética rara em humanos. Cada um desses genes foi modificado em células individuais e os perfis de RNA das células cerebrais foram analisados. Através dessa análise, eles descobriram que três genes eram os principais responsáveis pela disfunção das células cerebrais. Também encontraram padrões nas células semelhantes aos observados na esquizofrenia e nos transtornos do espectro autista. Um dos três genes já era conhecido, mas os outros dois não haviam sido estudados anteriormente nesse contexto.

Esse método permite que os cientistas estudem doenças complexas e suas causas genéticas diretamente em animais completamente desenvolvidos. Compreender quais genes estão envolvidos em uma doença pode auxiliar no desenvolvimento de terapias direcionadas para compensar a atividade anormal. A vantagem desse método é que ele pode ser realizado em organismos vivos, onde as células se comportam de maneira diferente em comparação às células em culturas. Além disso, os AAVs podem ser injetados na corrente sanguínea dos animais, o que o torna uma abordagem prática e versátil.

Essa pesquisa abre novas possibilidades para estudar o impacto das alterações genéticas nas doenças e fornece informações valiosas sobre os mecanismos subjacentes a certos distúrbios. Estudos adicionais utilizando esse método podem levar ao desenvolvimento de tratamentos mais eficazes para várias condições genéticas.

Fuentes: Revista Nature